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美国FDA批准使用转基因鸡生产用于治疗罕见酶疾病的药物

美国FDA批准使用转基因鸡生产用于治疗罕见酶疾病的药物

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美国食品药品管理局已批准Kanuma作为一种名为LAL缺乏的罕见酶疾病患者的第一线治疗药物。 图片:Reuters / Jason Reed

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准使用转基因鸡来生产一种名为Kanuma(sebelipase alfa)的药物,用于治疗患有称为溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏的罕见疾病的人。

患有LAL缺乏症的人,也称为胆固醇酯贮积病(CESD)或Wolman病,具有有限的LAL酶活性或不具有LAL酶活性。 结果,脂肪积聚在属于不同组织的细胞中。 额外的脂肪沉积可能导致严重的健康问题,包括心血管疾病和脂肪肝疾病。

中心的兽医中心(CVM)批准使用重组DNA技术来制造转基因鸡。 GE鸡能够在其蛋白中产生人溶酶体酸性脂肪酶(rhLAL)蛋白。

然后从蛋白中提取Kanuma,条件是纯化的形式对于LAL缺乏的人有效且安全。 使用Kanuma作为人类治疗剂的批准来自另一个FDA中心的药物评估和研究中心(CDER)。

“LAL缺乏是一种罕见的遗传性遗传疾病,可导致严重且危及生命的器官损害,特别是在婴儿期开始时,”CDER主任珍妮特伍德科克在一份新闻稿中说。 “利用这项技术,这些患者首次获得的治疗可以改善他们的生活和生存机会。”

来自鸡蛋白的rhLAL蛋白在其缺乏的人中起到无活性或部分活性的LAL酶的作用。 Kanuma通过一周一次静脉输注给予患者。

是一种快速进展的疾病,通常会影响婴儿。 患有严重疾病的患者在出生后第一年内无法存活。 CESD影响了近百万分娩中的25名婴儿,Wolman病影响了每百万分娩中的一个或两个婴儿。


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